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探访昌平创新药:源头创新在这里“开花结果”
来源: 中国工业新闻网 2026-06-25 18:16
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6月24日,在2026北京·昌平生命科学论坛与第43届全国医药工业信息年会即将召开之际,来自中央、市属及行业媒体的记者走进昌平创新药产业集聚区,实地探访北京生命科学研究所、华辉安健(北京)生物科技有限公司、宜明(北京)生物医药股份有限公司、健达九州(北京)生物科技有限公司以及生命谷(国际)生物工程创新中心,深入了解昌平创新药产业从靶点发现、药物研发到商业化落地的全链条创新生态。作为北京国际科技创新中心的重要组成部分,昌平区正依托中关村生命科学园这一核心载体,加速打造具有全球竞争力的医药健康产业发展高地。

北生所:67篇顶刊论文、128项专利,原始创新在这里“结果”

2005年揭牌成立的北京生命科学研究所(简称“北生所”),是国内较早实行无行政级别、无事业编制、全所合同制的新型科研机构,由北京市政府、科技部、清华大学等组成的理事会领导,实行理事会下的所长负责制。北生所始终以“进行原创性基础研究、培养优秀科研人才、探索与国际接轨的科研运作机制”为使命。

经过近二十年发展,北生所已建设实验室32个、科研辅助中心16个,累计吸引70多位海外高水平留学人员全职回国工作。研究所由王晓东院士和邵峰院士领衔,一批当年回国时名不见经传的青年科学家,在北生所开始独立科学研究,如今已成为各自领域的国际知名学者。截至目前,北生所共有20人入选位国家海外高层次人才计划,19人入选国家杰青,49人入选北京市海外高层次人才计划,2人入选中国科学院院士和外籍院士。

在科研产出方面,北生所持续产出多项世界领先的原始创新成果——乙肝/丁肝病毒受体发现、人类细胞程序性死亡分子机制、肺纤维化发病机制及治疗性抗体等。截至2025年底,以通讯作者单位共发表SCI论文904篇,平均影响因子12.12,在《自然》《科学》《细胞》三大顶刊发表论文67篇。北生所培养的科学家中,王晓东、邵峰入选欧洲分子生物学组织外籍成员,邵峰入选德国国家科学院院士,李文辉获巴鲁克·布隆伯格奖,邵峰、李文辉、柴继杰、周俭民分获未来科学大奖,邵峰、张宏、高绍荣、朱冰先后当选中国科学院院士。

北生所累计培养研究生965人,已毕业618人,其中200余人在国内外高校或科研单位担任教授或PI。在成果转化方面,已获授权专利128项,33项已实施转化,孵化了华辉安健、维泰瑞隆、炎明生物、健达九州等多家企业。由诺贝尔奖得主等10位国际知名科学家组成的科学指导委员会曾评价:“世界上没有任何其他研究所能在如此短的时间里,在国际科研领域占据如此重要的席位。”

华辉安健:从NTCP靶点发现到新药上市,一条完整的中国创新链

华辉安健(北京)生物科技有限公司由北生所李文辉博士、隋建华博士团队于2015年创立,扎根昌平中关村生命科学园,走出了一条从基础科研到原创新药上市的完整自主创新之路。

2012年,李文辉团队在全球首次发现钠离子牛磺胆酸共转运蛋白(NTCP)是乙肝和丁肝病毒感染肝细胞的关键受体,这一里程碑式的发现为药物研发开辟了全新路径。此后,团队相继完成原型分子研发、工艺开发和临床前毒理工作,2018年获得国家药监局临床批件,在北京协和医院、北京友谊医院、吉林大学第一医院等全国多家知名三甲医院开展临床试验。2023年4月和2024年11月,该药物被中、美两国药监局分别授予“突破性疗法”资格。2026年1月,立贝韦塔单抗注射液(商品名:华优诺)成功附条件获批上市,用于治疗慢性丁型肝炎病毒感染。

丁肝是最严重的慢性病毒性肝炎,我国此前尚无治疗药物。立贝韦塔单抗的上市填补了这一临床空白——它是全球病毒性肝炎领域首个获批的单抗药物,也是中国首款丁肝治疗药物。其创新核心体现在源头阻断、机制全新:靶向病毒PreS1区域,阻断病毒与受体NTCP结合,从源头阻止病毒进入肝细胞。临床数据显示,治疗48周时复合终点应答率达44.1%,HDV病毒学抑制应答率达60%,ALT复常比例达70%,并可显著且持续改善肝脏硬度。

目前,立贝韦塔单抗的国内商业化正稳步推进,获批仅两个月即在北京友谊医院开出全球首张处方。与此同时,公司已同步启动全球化布局,积极推进在美国及巴基斯坦、蒙古等“一带一路”高流行国家的注册工作。

华辉安健的管线布局不止于此。公司聚焦病毒性肝炎、肝病及肿瘤领域,涵盖8大核心管线。HH-006是靶向PreS1的Fc增强全人源单抗,用于慢性乙肝,已进入临床II期,Ib期数据在2026年EASL年会公布。HH160为PD-1/CTLA-4/VEGF-A三特异性抗体,已与百济神州达成全球独家选择权、许可与合作协议,交易包含2000万美元首付款、最高19.04亿美元里程碑付款。

“华辉安健的差异化优势,核心在于源头创新。”企业负责人表示,从靶点发现到多产品延伸的技术路径验证了PreS1靶点平台的延展性。从靶点发现、药物研发、临床开发到获批上市,整条创新链在昌平生命谷完成了闭环。

宜明生物:八大平台、50+生产线、服务近百家药企,助力中国创新药产业化

宜明(北京)生物医药股份有限公司(简称“宜明生物”)成立于2015年,是一家致力于先进治疗药品(ATMP)技术的开发和应用、提供一站式CRDMO整体解决方案的全球化企业。公司拥有质粒载体、病毒载体(AAV、慢病毒、溶瘤病毒等)、细胞药物(iPSC、CAR-T/NK、MSC等)、核酸药物(mRNA、circRNA等)四大核心工艺平台,以及覆盖工艺开发、质量检测、注册申报和商业化生产的全周期服务体系,是国内极少数具备ATMP全品类服务能力的企业之一。

截至目前,宜明生物已服务近100家药企,累计支持国内IND申报项目近30个、中美/中澳双报项目6个。公司在北京、苏州、济南、广州及北美等地布局GMP生产基地,拥有50多条标准化GMP生产线。

在AAV平台方面,宜明生物是国内首家完成AAV多批次500L规模GMP制备的企业,累计完成60多批次GMP级AAV病毒制备,已成功助力20余项AAV项目获NMPA/FDA批准进入临床,多个项目进入临床三期阶段,具备从临床实验到商业化生产的全链条交付能力。平台应用的自主驯化293XS无血清悬浮细胞株,拥有独立知识产权,具备50L–2000L悬浮培养能力,结合自主优化的转染工艺与高分辨率纯化工艺,将AAV实心率提升至85%以上,终产品内毒素残留低于0.25EU/mL,具备支持中美欧多国申报的合规基础。

在iPSC平台方面,宜明生物自主研发的基于circRNA-LNP技术的iPSC重编程试剂盒支持PBMC直接重编程,效率高达0.3%~0.5%;安全洁净,无病毒残留、无基因整合风险,效率达0.3%-0.5%。目前已与德国美天旎达成技术授权意向,潜在交易金额数千万美元,系国内该领域首个向跨国MNC技术授权的案例。

在慢病毒平台方面,LVVTurbo平台整合高性能293TH悬浮细胞株、全封闭下游处理与UltraCell™技术,20L规模单批次可支持超1500例CAR-T治疗,单剂成本降至100美元以下,较传统工艺降低90%以上。在环状RNA平台方面,公司拥有自主知识产权的生产工艺,纯度稳定提升至90%以上。

在此基础上,宜明生物开发的invivoCAR-T生产平台采用“去嗜性-再靶向”双轨载体工程,实现体内CAR-T疗法从“广谱感染”到“T细胞精准靶向递送”的关键跨越。

在环状RNA平台方面,公司拥有自主知识产权的生产工艺,纯度稳定提升至90%以上。

谈及落户昌平生命谷,宜明生物表示,“园区丰富的公共服务配套设施和产业链上下游协同能力,为公司节省了大量时间和资金。公司总部和主要生产运营基地均落地昌平,未来新建商业化产能也将优先考虑在昌平落地。”

健达九州:北脑所“孵”出的基因治疗新锐,瞄准盲症与功能脑疾病

成立于2022年的健达九州(北京)生物科技有限公司,是北京脑科学与类脑研究所孵化的首家企业,由神经生物学科学家、北脑所所长罗敏敏创立,专注脑重大疾病与眼科疾病基因治疗。

健达九州的核心技术差异化优势在于“基因治疗+化学遗传学开关”的双机制设计。传统基因治疗多为“一次给药、持续表达、不可调”,健达九州则通过口服小分子配体实时调控治疗强度,起效快、可滴定剂量、必要时可停药,“把基因治疗从‘不可逆’变成‘可管理’”。基于AAV载体配合特异性启动子,实现目标脑区和目标神经元类型的精准表达,降低脱靶风险。同一套“载体+化学开关”骨架可快速迁移到不同适应症,具备平台化复制能力,构成差异化IP壁垒。

在产品管线方面,健达九州布局多条核心管线。GA001基因治疗视网膜色素变性,是国内首个针对视网膜色素变性导致的晚期盲症、实现中美双报双批的基因治疗药物,也是全球光遗传学基因疗法中进度最快的管线之一,已获美国FDA孤儿药资格和快速通道认定,目前获批美国注册临床II期、中国注册临床I期,预计2028年完成I/II期临床试验、2029年附条件批准上市。GA002基因治疗难治性癫痫,已获批中国注册临床I期,FDAIND申报正在进行中,预计2028年完成I/II期临床试验、2030年附条件批准上市。GA008基因治疗难治性神经病理性疼痛,在前扣带回皮层表达受体,覆盖外周加中枢全部难治性疼痛,已启动中美IND申报工作,预计2029年完成I/II期临床试验、2031年附条件批准上市。

在临床转化方面,健达九州建立了多种功能脑疾病相匹配的疾病模型,验证了“化学开关”在体可调控、可逆。针对化学遗传学药效依赖“基因表达+小分子配体激活”双变量的特点,构建了量效/时效可控的评价体系,把“可调”做成可量化指标。以GA001、GA002、GA002为首的研发管线均已在首都医科大学天坛医院、宣武医院等国内知名神经领域三甲医院展开探索性临床。

健达九州与同在中关村生命科学园的芯智达长期开展合作,在神经科学和脑疾病治疗领域相互支撑。企业负责人表示,“基础研究在北脑所,转化和工程化在健达九州,产业化配套在生命谷,这种从源头创新到临床转化再到产业配套的闭环,正是健达九州扎根昌平的核心逻辑。”

生命谷:200亿基金+71家平台,“AI+BT”双轮驱动,昌平创新药生态加速成型

位于中关村生命科学园三期核心区的生命谷(国际)生物工程创新中心,地处北清路与G6科创走廊“黄金十字”产业带,紧邻生命谷TOD轨道交通枢纽,总投资20亿元,占地约121亩,总建筑面积达28.9万平方米。

园区紧扣“AI+BT”融合发展主线,以人工智能与生物技术双轮驱动,重点聚焦细胞与基因治疗(CGT)、创新药、下一代抗体、高端医疗器械等医药前沿领域,同步培育AI制造、脑机接口、医疗机器人、未来制造等AI赋能前沿赛道。园区集研发办公、中试生产、服务配套于一体,致力于打造全国一流的生物医药示范园区。

在空间配置上,园区精准匹配产业需求,提供500至27000平方米多元化空间。厂房标准层面积1800至3400平方米,层高采用6米、6.4米、6.5米、7.9米多样化设计;研发空间标准层面积1500至2000平方米,层高采用4.8米、5.4米、6米弹性设计。厂房标准层均配备吊装窗口,实行双回路供电,预留蒸汽接口、废水处理系统,全面满足产线上楼的严苛要求。园区已正式开园投产,全面启动招商,产研办一体化空间即租即用。

园区周边已形成高端创新要素集聚的良性生态。昌平实验室、北京生命科学研究所、北京脑科学与类脑研究所等顶尖科研机构环伺,全国首家国际研究型医院及CRO、CDMO等60余家共性技术平台在此布局。园区构建起从“实验室到生产线”1公里的高效转化圈,形成“研发小试+中试生产+临床审批+终端应用”四位一体的闭环生态。入驻企业可全面享受中关村国家自主创新示范区、中国(北京)自由贸易试验区、国家服务业扩大开放综合示范区、北京高水平人才高地等叠加政策红利,一站式服务海内外拟入园企业的无忧发展,致力打造“全球领先生命谷、未来创新首选地”。

在创新药赛道发展方面,昌平区已形成从基础研究、药物发现、临床前评价、临床试验到产业化落地的完整产业链。政策层面,昌平区抢抓“两区”建设机遇,率先出台全市首个自贸试验区医药健康产业发展政策,并已优化升级至医药健康产业政策3.0版。基金支持方面,北京市200亿元医药健康产业投资基金在生命园注册落地,昌平区设立了昌平生命谷医药健康产业基金,并联合31支市场化子基金,依托全国首家认股权综合服务平台,探索“投贷联动—见投即贷”新模式。服务体系方面,园区系统搭建了药物发现、实验动物、CXO等各类服务平台71家,推动全市首个药品医疗器械创新服务站入驻运营,在全市率先开展“人类遗传资源专员”试点并设立生命园人遗服务站。

从北生所二十年积淀的原始创新,到华辉安健从靶点发现到新药上市的完整闭环;从宜明生物八大技术平台服务近百家药企,到健达九州基因治疗为视障和脑疾病患者点亮希望;从28.9万平方米的生命谷创新中心承载产业化落地,到200亿元产业基金与71家服务平台构筑的完善生态——昌平正在用“从0到1”的原始创新和“从1到100”的产业化能力,书写中国创新药从昌平走向世界的崭新篇章。

探索生命,共创未来!从NTCP病毒受体的全球首次发现,到立贝韦塔单抗填补中国丁肝治疗空白;从AAV500L规模GMP制备国内首创,到光遗传学基因疗法全球领跑——昌平的创新药“中国方案”正在以加速度惠及全球患者。

【编辑:龚忻】