2025年5月11日，第二十七届中国北京国际科技产业博览会（以下简称“科博会”）在国家会议中心落下帷幕。本届科博会以“科技引领，创享未来”为主题，吸引了全球800余家企业和机构参展，集中展示了1200余项前沿科技成果。北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）作为国内未来健康产业基因治疗领域的标杆企业，亮相北京市经济和信息化局未来产业展区，展示中国基因治疗药物研究的硬实力。
技术突破：AAV载体技术全链条覆盖，破解罕见病治疗困局
锦篮基因以AAV（腺相关病毒）载体递送技术为核心，构建了从研发到生产的全产业链平台。本届科博会上，其自主研发的四大AAV基因治疗Ⅰ类新药成为焦点：
GC101腺相关病毒注射液——脊髓性肌萎缩症(SMA1型、2型、3型)基因治疗药物：GC101注射液是锦篮基因自主研发的国内首个可供髓鞘内用药治疗SMA的AAV基因治疗产品，适应症涵盖了1型、2型及3型5qSMA。已开展的临床试验研究数据表明，接受GC101注射液治疗的2型SMA受试者已观察到积极且显著的疗效，多名受试者获得了运动里程碑的突破。相较于现有治疗手段，GC101注射液“单次治疗，长期疗效”的治疗潜力更展现出差异化优势。凭借上述卓越表现，2024年12月，GC101被国家药品监督管理局药品评审中心（CDE)认定为突破性治疗品种。已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展针对2型5q脊髓性肌萎缩症（2型SMA）的Ⅲ期关键性临床试验。
GC301腺相关病毒注射液——庞贝病(Pompe-IOPD、LOPD)基因治疗药物：GC301作为国际首个采用AAV递送技术治疗婴儿型庞贝病的药物，在已开展的临床试验中，展现出了良好的安全性和卓越的疗效。目前多例IOPD受试者已完成52周随访，状态稳定、进步持续。同时，GC301注射液成功开展了国内首个晚发型庞贝病AAV基因治疗的注册临床试验受试者给药。GC301注射液通过一次性静脉注射，实现全身性GAA酶基因缺陷的广泛补偿，覆盖肝脏、心肌、骨骼肌及中枢神经系统等关键受累组织。2025年2月，获FDA孤儿药资格认定。为婴儿型及晚发型庞贝病患者带来了新的治疗希望，有望成为庞贝病治疗领域的重要里程碑。
GC304腺相关病毒注射液——脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎)基因治疗药物：GC304注射液通过经人工优化的LPL天然有益突变体LPLS447X基因在人体内表达，单次静脉给药有长期降解循环血液中的甘油三酯的潜力，叩响了慢性病基因治疗破局的“大门”。前期已在珠江医院完成全球首例儿童受试者给药，初步验证了药物安全性。目前正在北京协和医院开展I期临床试验。
GC310腺相关病毒注射液——肝豆状核变性(WD)基因治疗药物：前期非临床研究显示出良好的药物安全性和显著的疗效。单次治疗后的靶组织可表达具有生物学功能的miniATP7B铜离子转运蛋白，恢复铜离子代谢能力并提升铜蓝蛋白水平，根源性治疗铜代谢异常，有望长期改善肝豆状核变性社群的生活质量。
“基因治疗的核心优势是‘单次治疗，长期疗效’。”锦篮基因相关负责人现场表示，“我们的AAV技术不仅覆盖罕见病，未来还将拓展至慢性病领域，重构未来健康产业的治疗范式。”
临床转化：从实验室到病床的“中国速度”
锦篮基因通过构建完整的研发生产体系，将基因治疗技术快速转化为临床解决方案。在研发环节，采用模块化的载体外壳工程改造平台、基因元件设计优化平台、工艺研究平台、质量研究平台等协作机制，大幅缩短了药物开发周期；在生产环节，搭建新质药物生产中心，采用高产率生产工艺、制定高纯度AAV制品标准、实施高通量全方位检测控制，为临床试验提供了稳定可靠的药物供应。在临床应用环节，凭借前期研究的数据积累，整合优质医疗资源，全国多中心开展临床试验，并建立精准的生物分析解决方案，为临床试验的科学性、安全性、有效性提供强有力的技术支撑。
锦篮基因创新药物从研发到临床应用的高效推进，彰显了中国生物医药产业的蓬勃活力。实践表明，中国生物医药的“速度优势”绝非简单的时间压缩，而是技术、产业、政策协同创新的结果。在"健康中国"战略引领下，国家与地方政策形成合力，为锦篮基因等创新企业提供了全方位支持。北京市通过《促进细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》等政策，加速CGT产业集群建设；国务院办公厅2025年1月发布的《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》则对CGT药物实行优先审评审批，大幅缩短审批时间。国家药监局（NMPA）近年来持续优化罕见病药物审批流程，为基因治疗药物从研发到上市提供政策倾斜。
未来蓝图：从罕见病到慢性病的“基因革命”
“我们正从‘跟跑’转向‘领跑’。中国生物医药产业正实现从“制造”到“智造”的跨越。“锦篮基因相关负责人总结道。未来，锦篮基因将推动基因治疗技术从罕见病向慢性病等重大疾病领域延伸，并加速国际化进程。随着北京市“新药智造”产业高地建设的推进，锦篮基因有望实现多个临床项目的突破性进展，为全球患者带来充满希望的“中国方案”。
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