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近日，国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了诺和诺德公司研发生产的长效生长激素(LAGH)注射液诺泽优®(帕西生长激素)的上市申请，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。本次获批标志着诺泽优®成为首个服务中国患儿的国际原研长效生长激素。
不容忽视的生长激素缺乏症
生长激素缺乏症是由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国，儿童生长激素缺乏症(PGHD)儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/17253。以身材矮小为突出症状，持续存在且未治疗的GHD，可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状，影响其生活质量和寿命。
华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授表示："儿童罕见病相关创新药物的加速获批引进，是国家深化药品审评审批制度改革的生动实践，彰显了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划("关爱计划")》的政策温度，是政策引导、科研攻关与临床需求深度融合的成果。期待未来，通过持续推动创新LAGH的临床应用，让每一位GHD患儿都能及时获得精准诊断与有效治疗，助力他们健康成长、逐梦未来！"
创新机制，长效治疗更"优"选择
诺泽优®应用诺和诺德核心制药优势，通过脂肪酸衍生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长半衰期，使其实现每周一次给药，减少年注射次数至52次，大幅降低患者治疗负担。诺泽优®于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症(AGHD)，并于2023年4月扩大了其适应症，成为全球首款获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。
首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授强调："自1987年起，生长激素(GH)开始用于GH缺乏症(GHD)儿童的治疗，尽管每天使用GH能够使儿童具有很好的身高增长潜力，但儿童及其监护人发现坚持每日注射给药是一项很繁重的任务，这也导致了5%~82%的用药不依从率。生长激素从日制剂迎来创新机制的长效制剂，实现了‘以患者为中心'的治疗模式和理念的持续升级，正在重塑PGHD的治疗格局。"