近年来,国家药品监督管理局大力推动创新药审评审批全面提速,加快“全球新"创新药在国内的可及性,更好满足临床用药急需。阿夫凯泰片的相关进展,正是这一政策导向下的重要实践,为梗阻性HCM患者的健康管理带来新的可能。
中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授指出:“猝死、心衰、血栓栓塞是悬在梗阻性HCM患者头上的'利剑',他们面临着突然死亡的风险和心理压力。当前梗阻性HCM的治疗需聚焦核心需求,解决临床未被满足的痛点,为患者提供更贴合需求的健康解决方案。"
肥厚型心肌病作为最常见的遗传性心脏疾病,可能引发猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险。该疾病是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一,部分患者会进展为射血分数保留的心力衰竭,另有部分患者会发生房颤,而房颤是HCM患者血栓栓塞的常见原因。值得关注的是,在所有肥厚型心肌病患者中,约三分之二属于预后更差的梗阻性HCM,这类患者的疾病管理更需得到重视。此外,传统治疗方式存在一定局限,或仅能缓解部分症状,或对专业技术及经验要求高、可及性较差,且可能存在相关风险,患者接受度有待提升。
赛诺菲与箕星药业于2024年12月签订协议,收购箕星在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益,用于治疗梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。
中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示:“在《健康中国行动—心脑血管疾病防治行动实施方案(2023—2030年)》的全面推进下,我们正朝着控制心血管疾病危险因素水平、降低死亡率等关键目标不断迈进。近年来,对于HCM这类有致死风险的心血管疾病的管理意识和能力不断提升,相关疗法的创新探索将进一步深化对梗阻性HCM的管理助益。未来,随着更多相关研究的推进,有望为更广泛的HCM患者带来适配的健康管理选择。"
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