药品监管工作更加具有科学性和前瞻性
焦红表示，国家药品监督管理局加大了监管科学行动力度，通过监管科学行动计划，使药品监管工作更加具有科学性和前瞻性。第一，进一步巩固和固化审评审批制度改革成果。针对企业研发创新进一步加大工作力度。比如，将进一步优化附条件上市申请审评审批相关工作程序，保证药品医疗器械审评工作能够做到科学严谨、规范高效。同时，继续优化临床急需药品、医疗器械、儿童用药、罕见病用药、国产替代产品、“卡脖子”产品审批工作，推动审评工作重心前移，完善研审联动工作机制，进一步加大制定技术指导原则力度，强化对企业产品研发指导和服务。第二，持续推进仿制药质量和疗效一致性评价工作。持续发布参比制剂目录，完善相关的技术指导原则，在口服固体制剂、注射剂的基础上，稳步研究推进其他剂型仿制药一致性评价工作。第三，进一步鼓励放射性药品研发和申报。改革完善放射性药品审评审批工作，充分发挥放射性药品在恶性肿瘤、心脑血管疾病等诊断和治疗方面的作用，从而提升我国放射性药品研发和应用水平。
新冠肺炎疫情发生以来，我国各级药品监管部门践行人民至上、生命至上的初心使命，持续保持临战状态，秉持科学精神和科学态度，全力以赴指导推进疫苗、治疗药物等产品研发上市，全力以赴做好涉疫药品医疗器械的质量监管。国家药品监督管理局副局长黄果表示，目前，国家药品监督管理局正在根据防控形势的变化和“乙类乙管”的要求，继续做好相关工作。一方面，继续做好治疗药物、疫苗研发的技术指导和服务，要总结前期应急审评审批工作经验，继续集中优势力量，实行研审联动，支持创新研发，努力继续丰富“抗疫工具箱”。另一方面，继续加强涉疫药品、医疗器械的质量监管，对于国产新冠病毒治疗药品，目前已经明确了“一企一策、一品一档”管理要求，对附条件上市和紧急使用的新冠病毒疫苗的在产企业持续开展全覆盖监督检查，继续做好全覆盖派员驻厂检查和批签发检验工作。同时，要继续加强其他涉疫产品包括药品和医疗器械的抽检和不良反应监测等，确保涉疫产品安全、有效、质量可控，这是各级药品监管部门必须持续抓好的主责主业。
努力让更多罕见病患者有药可用
罕见病患者是社会重点关心关注的人群，罕见病用药也一直备受社会关注。国家药品监督管理局副局长黄果：尽管罕见病发病率不高，罕见病用药研发难度很大，市场规模不大，但是具体到每一个家庭、每一个患者，罕见病用药往往是不可或缺的救命药，因此每一种罕见病药物都值得全力以赴。近年来，国家药监局以深化药品审评审批制度改革为契机，努力加快了罕见病药物上市，努力让更多罕见病患者有药可用。一方面，释放政策红利，让罕见病用药研发持续加速。从2018年起建立了专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审评。根据这个政策，有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。到2020年进一步明确了优先审评程序，将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序，目前在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。
另一方面，加强技术指导，让企业少走弯路。针对罕见病单病种发病率极低特点，药物研究难度远远超过其他常见多发病的特殊性，对治疗罕见病的创新药给予了特殊政策倾斜，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建专门的审评团队跟进罕见病新药的创新研发。允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节，建立了无缝衔接机制。同时，制定了一系列技术指导原则，比如《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则》，指导企业结合罕见病特征，在确保严谨科学的基础上，采用更加灵活的设计，充分利用有限的患者资源，获取科学证据，推进临床研发。
实际上，我国综合施策很大程度上提升了罕见病新药研发的质量和效率，罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。黄果表示，2018年以来，我国批准上市进口和国产罕见病用药已经达到了68个。下一步，国家药监局将继续关注罕见病用药需求，在确保上市药品安全、有效、质量可控的基础上，加快罕见病药品审评审批，为罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量作出最大的努力。（孟凡君）
编辑：李芊诺
责编：汪黄任
审核：张永杰
请输入验证码